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Compuestos destinados al tratamiento de la fibrosis quística facilitando el transporte de aniones a nivel celular

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Resumen de la tecnología

El campo de la invención está relacionado con compuestos de tipo triazol-dipirrometeno capaces de facilitar el transporte de aniones a través de membranas lipídicas. Estas moléculas son capaces de suplir la función perdida en enfermedades relacionadas con deficiencias en el transporte de aniones a nivel celular. Los compuestos de la invención son particularmente útiles en el tratamiento de enfermedades como la fibrosis quística.

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Aspectos nuevos e innovadores

Existen muy pocos estudios publicados relativos a la posibilidad de utilizar sistemas de transporte sintéticos que sustituyan deficiencias en los mecanismos naturales de transporte de aniones a nivel celular, característicos de enfermedades como la fibrosis quística. La mayoría de ellos se refieren al uso de péptidos cuya inestabilidad ha limitado el potencial de este enfoque.

La presente invención presenta como novedad la caracterización, diseño y síntesis de moléculas pequeñas con capacidad transportadora de aniones y su actividad biológica.

Principales ventajas derivadas de su utilización

Las terapias seguidas hasta la actualidad se basan fundamentalmente en tratamientos paliativos de los síntomas de la enfermedad. Más recientemente ha sido aprobado para su uso un medicamento que actúa sobre la raíz de este problema, potenciando el transporte de iones a través de los canales naturales, pero aplicable sólo a pacientes afectados de determinadas mutaciones genéticas de la proteína transmembrana CFTR.

Los compuestos objeto de esta invención son capaces de facilitar el transporte de aniones independientemente de la mutación genética que origina la enfermedad. Por tanto son potencialmente de aplicación terapéutica para todos los pacientes de fibrosis quística.

Características técnicas

Los compuestos de tipo triazol-dipirrometeno son capaces de de facilitar el transporte de aniones como cloruro y bicarbonato en modelos de vesículas de fosfolípidos y células.

Aplicaciones

Uso del compuesto para preparar un medicamento destinado al tratamiento y/o profilaxis de enfermedades derivadas de anomalías en el transporte de aniones a nivel celular como la fibrosis quística.

Propiedad Intelectual

Patente P201531749

Estado actual de desarrollo

Muestras listas para pruebas

Relación deseada

Acuerdo comercial, Acuerdo de licencia, Cooperación técnica: un mayor desarrollo, Cooperación Técnica: testar nuevas aplicaciones; Cooperación Técnica: adaptación a necesidades específicas.

Palabras clave relacionadas

  • Biological Sciences
  • Genetic Engineering / Molecular Biology
  • Medical Health related
  • fibrosis quística
  • transportador transmembrana
  • anion
  • anionóforos
  • moléculas pequeñas
  • tratamiento
  • enfermedad rara

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